本研究では、指定難病の一種であり根本的な治療法が確立されていないALSについて、臨床応用可能な核酸医薬を創製することで、新たな治療法の提供を目指す。また、原因タンパク質であるTDP-43の凝集メカニズムや核酸による凝集抑制メカニズムを解明することにより、ALS克服への重要な知見を得られると考えている。